A vérbe fecskendezett miniatűr robotokkal végezhető a génterápia

Amerikai kutatók olyan aprócska nanorobotokat fejlesztettek ki, amelyek a véráramban utazva eljuthatnak a daganatokhoz és kikapcsolhatnak egy, a rákos sejtek működése szempontjából fontos gént.

A Nature folyóirat vasárnapi számában közzétett eredmények bizonyítékul szolgálnak arra, hogy az RNS-interferenciának, vagy röviden RNSi-nek nevezett terápiás megközelítés emberek esetében is hatékony lehet. Az RNS a ribonukleinsav rövidítése, ez egy kémiai hírvivő, amely kulcsfontosságú szerepet játszik a betegség kialakulásában.

Biotechnológiai és gyógyszercégek tucatjai kutatják, hogyan lehetne úgy manipulálni az RNS-t, hogy azok gátolják a daganatok, a vakság vagy az AIDS kialakulásában szerepet játszó fehérjéket kódoló gének működését. Azonban óriási kihívást jelentett a tudósok számára, hogy eljuttassák a kezelést a megfelelő célponthoz a szervezetben.

A Pasadenában található CalTech egyertem kutatói nanotechnológiát használtak fel az aprócska polimerrobotok létrehozásához, amelyeket a transzferrin nevű fehérjével borítottak. Ez a fehérje számos különböző daganatttípus molekuláris kapujához képes kötődni.

"Ez az első olyan tanulmány, amely során eljutottunk ide és láthatjuk, hogyan jön létre a hatás" - mondta el Mark Davis vegyészmérnök professzor, a kutatás vezetője. "Nagyon izgatottak vagyunk, mivel minden új technológia rengeteg kérdést vet fel."

Más kutatócsoportok zsírok vagy lipidek segítségével juttatják célba a kezelést lehetővé tévő anyagokat. Az egyik nagy gyógyszercég a múlt héten bejelentette, hogy megállapodást kötött a kanadai Tekmira Pharmaceuticals Corp biotechnológiai céggel az RNSi gyógyszerek ezen típusára vonatkozóan.

A Davis és munkatársai által használt megközelítésben amikor a részecskék bejutnak a daganatos sejtbe, ott lebomlanak és úgynevezett kis interferáló RNS (siRNS) szabadul fel belőlük, mely a ribonukleotid-reduktáz nevű, a daganatok növekedéséhez szükséges fehérjét kódoló gén működését gátolja.

"Magába a részecskébe beépítettünk egy kémiai szenzort" - mondta el Davis egy telefoninterjúban. "Amikor ez felismeri, hogy bejutott a sejt belsejébe, kiadja a jelet a lebomlásra és az RNS felszabadulására."

Az első fázisú klinikai vizsgálatokat számos különböző daganattípusban szenvedő betegen végezték, a kutatók 21 nap alatt négy alkalommal adták a résztvevőknek a nanorészecskéket infúzióban, 30 percen át. A melanómás betegekből vett szövetminta elemzésekor kiderült, hogy a nanorészecskék bejutottak a daganatsejtekbe és arra is találtak bizonyítékot, hogy a kezelés kikapcsolta a ribonukleotid-reduktázt, vagyis az RNS-ek célba értek.

Davis nem tudta megmondani, vajon a kezelés a daganatok méretét is csökkentette-e, azonban az egyik betegen újból elvégezték a terápiás ciklust és ez alapján úgy tűnt, hogy igen. Egyelőre az sem ismert, hogy kell-e bármilyen mellékhatásokkal számolnunk. A vizsgálat ezen eredményeiről az Amerikai Klinikai Onkológiai Társaság júniusi gyűlésén terveznek beszámolni.